Lumakaftor

lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy

Lumakaftor (łac. lumacaftorum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, zwiększający obecność zmutowanego białka CFTR (F508del-CFTR) na powierzchni komórki.

Lumakaftor
Ogólne informacje
Wzór sumaryczny

C24H18F2N2O5

Masa molowa

452,40 g/mol

Identyfikacja
Numer CAS

936727-05-8

PubChem

16678941

DrugBank

DB09280

Klasyfikacja medyczna
ATC

R07AX30

Stosowanie w ciąży

kategoria B[1][2]

Mechanizm działania

edytuj

Lumakaftor poprawia przetwarzanie oraz transport F508del-CFTR, zwiększając ilość tego białka na powierzchni komórki[5]. Klinicznie lumawakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, jednakże nie powoduje poprawy natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1)[5]. Dla osiągnięcia efektu klinicznego niezbędne jest skojarzenie lumakaftoru z iwakaftorem[5].

Zastosowanie

edytuj
  • leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z homozygotyczną mutacją F508del genu CFTR[4]

W 2016 roku lumakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce w preparacie złożonym z iwakaftorem[6].

Działania niepożądane

edytuj

Lumakaftor w skojarzeniu z iwafaktorem może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥5% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo[7]:

Przypisy

edytuj
  1. Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).
  2. Drugs and Supplements Lumacaftor/Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).
  3. a b c Lumacaftor, [w:] DrugBank [online], University of Alberta, DB09280 (ang.).
  4. a b Charakterystyka Produktu Leczniczego Orkambi 200 mg + 125 mg. Europejska Agencja Leków. [dostęp 2016-05-21].
  5. a b c M.P. Boyle, S.C. Bell, M.W. Konstan, S.A. McColley i inni. A CFTR corrector (lumacaftor) and a CFTR potentiator (ivacaftor) for treatment of patients with cystic fibrosis who have a phe508del CFTR mutation: a phase 2 randomised controlled trial. „Lancet Respiratory Medicine”. 2 (7), s. 527–538, lipiec 2014. DOI: 10.1016/S2213-2600(14)70132-8. PMID: 24973281. 
  6. Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia, 2016-04-06. [dostęp 2016-05-21].
  7. Full Prescribing Information Orkambi 200 mg + 125 mg. Agencja Żywności i Leków, 2015. [dostęp 2016-05-21]. (ang.).

Linki zewnętrzne

edytuj