Iwakaftor
Iwakaftor (łac. ivacaftorum) – wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny z grupy chinolonów, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, wzmacniający działanie białka CFTR.
| |||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||
| Ogólne informacje | |||||||||||||||||||
| Wzór sumaryczny |
C24H28N2O3 | ||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Masa molowa |
392,49 g/mol | ||||||||||||||||||
| Identyfikacja | |||||||||||||||||||
| Numer CAS | |||||||||||||||||||
| PubChem | |||||||||||||||||||
| DrugBank | |||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||
| Jeżeli nie podano inaczej, dane dotyczą stanu standardowego (25 °C, 1000 hPa) | |||||||||||||||||||
| Klasyfikacja medyczna | |||||||||||||||||||
| ATC | |||||||||||||||||||
| Stosowanie w ciąży |
kategoria B[3] | ||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||
| |||||||||||||||||||
Mechanizm działania
edytujIwakaftor zwiększa otwarcie kanału chlorkowego tworzonego przez białko CFTR poprzez fosforylację, niezależnie od adenozyno-5′-trifosforanu (ATP), jednakże dokładny mechanizm jest nieznany[4]. Klinicznie iwakaftor powoduje zmniejszenie się ilości chlorków w pocie, poprawę natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1), zmniejszenie ryzyka ponownej kolonizacji pałeczką ropy błękitnej, zwiększoną obecność Prevotella, poprawę klirensu śluzowo-rzęskowego, zwiększenie wskaźnika masy ciała (BMI), normalizację alkalizacji pokarmu w dwunastnicy[6].
Zastosowanie
edytuj- leczenie pacjentów z mukowiscydozą, w wieku 6 lat i starszych, o masie ciała nie mniejszej niż 25 kg, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549[5]
- leczenie pacjentów z mukowiscydozą w wieku 18 lat i starszych z mutacją R117H genu CFTR[5]
W 2016 roku iwakaftor był dopuszczony do obrotu w Polsce, w preparacie prostym oraz złożonym z lumakaftorem[7].
Działania niepożądane
edytujIwakaftor może powodować następujące działania niepożądane, występujące u ≥8% pacjentów, z częstością wyższą niż w grupie z placebo[8]:
Przypisy
edytuj- ↑ Ivacaftor, [w:] DrugBank [online], University of Alberta, DB08820 (ang.).
- ↑ Karta charakterystyki substancji niebezpiecznej Ivacaftor sc-364679. Santa Cruz Biotechnology. [dostęp 2016-05-19]. (ang.).
- ↑ Drugs and Supplements Ivacaftor (Oral Route). Mayo Foundation for Medical Education and Research, 2016-01-01. [dostęp 2016-05-19]. (ang.).
- ↑ a b
H. Kapoor, A. Koolwal, A. Singh. Ivacaftor: a novel mutation modulating drug. „Journal of Clinical and Diagnostic Research”. 8 (11), s. SE01–SE05, 2014. DOI: 10.7860/JCDR/2014/6486.5158. PMID: 25584290.
- ↑ a b c d e Charakterystyka Produktu Leczniczego Kalydeco 150 mg. Europejska Agencja Leków. [dostęp 2016-05-19].
- ↑ S.M. Rowe, S.L. Heltshe, T. Gonska, S.H. Donaldson i inni. Clinical mechanism of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator potentiator ivacaftor in G551D-mediated cystic fibrosis. „American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine”. 190 (2), s. 175–184, 2014. DOI: 10.1164/rccm.201404-0703OC. PMID: 24927234.
- ↑ Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia, 2016-04-06. [dostęp 2016-05-19].
- ↑ Full Prescribing Information Kalydeco 150 mg. Agencja Żywności i Leków, 2015. [dostęp 2016-05-19]. (ang.).
Linki zewnętrzne
edytuj- Strona o leku Kalydeco (iwakaftor) przeznaczona dla pacjentów. [dostęp 2016-05-19]. (ang.).
