Efektywność (medycyna)

Efektywność technologii medycznej – możliwość realizacji celu leczenia związanego z tą technologią, w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej.

Przykład: efektywność leku "x" służącego do zwalczania choroby "y" – to możliwość wyleczenia konkretnego pacjenta z choroby "y" przy pomocy leku "x" w warunkach np. opieki zdrowotnej w realnej dzielnicy lub gminie "y" (a nie wyleczenia statystycznego, "uśrednionego" pacjenta, w prowadzonym w jakiejś klinice w innym mieście lub kraju badaniu klinicznym leku "x").

Ocena efektywności jest dokonywana w przebiegu badań obserwacyjnych, w których próba badana korzysta z określonej technologii medycznej (np. lek). Ocena efektywności jest utrudniona w warunkach badania eksperymentalnego), zaprojektowanego do oceny skuteczności.

Pojęcie efektywności (lub efektywności praktycznej, ang. effectiveness) jest często – również w polskojęzycznych publikacjach medycznych – mylone z pojęciem skuteczności klinicznej (lub efektywności klinicznej, ang. efficacy) oraz wydajności (lub efektywności ekonomicznej, ang. efficiency).

Medycyna oparta na dowodach opiera się na weryfikowaniu zarówno skuteczności, jak i efektywności sposobów postępowania klinicznego, a rozróżnienie między tymi pojęciami jest istotne dla właściwej oceny wiarygodności dowodów naukowych[1].

Przykład badania efektywności leczenia

edytuj

Przykładów różnic między ocenami skuteczności i efektywności mogą dostarczyć badania leków stosowanych w terapii niektórych chorób przewlekłych, np. schizofrenii. W randomizowanych badaniach klinicznych wykazano bardzo dużą skuteczność leczenia schizofrenii przy pomocy kilku leków. Ich badania – eksperymenty kliniczne – odbywały się zgodnie z typowym protokołem, m.in. chory przyjmował lek w obecności lekarza lub odnotowywał fakt przyjmowania leku, a przebieg badania niejako "wymuszał" regularne wizyty u lekarza – badacza.

Po wprowadzeniu badanych leków do obrotu okazało się, że działanie niektórych z nich jest znacznie słabsze niż udowodnione podczas randomizowanych badań. Przeprowadzono więc badanie obserwacyjne populacji chorych przyjmujących leki z tej samej grupy – badanie efektywności[2]. Zaobserwowano, że część chorych zamiast przyjmować regularnie tabletki, woli chować je na dnie do szuflady (przykład podobnej obserwacji umieszczono w filmie Piękny umysł). Nie przyjmując leku mimo zaleceń lekarza, chorzy byli w znacznie gorszym stanie niż przewidywano na podstawie badania skuteczności. Badanie obserwacyjne wykazało, że niektóre z proponowanych terapii o udowodnionej skuteczności nie są efektywne.

Przypisy

edytuj
  1. Wytyczne oceny technologii medycznych. AOTM 2009
  2. Swartz MS., Stroup TS., McEvoy JP., Davis SM., Rosenheck RA., Keefe RS., Hsiao JK., Lieberman JA. What CATIE found: results from the schizophrenia trial.. „Psychiatric services (Washington, D.C.)”. 5 (59), s. 500–6, maj 2008. DOI: 10.1176/appi.ps.59.5.500. PMID: 18451005.